Sappiamo che l’effetto di recupero CFTR per la mutazione F508del si ottiene con maggiore efficacia combinando due correttori con meccanismi d’azione complementari e sinergici (esempio Trikafta). Questo gruppo si propone di continuare la linea di ricerca che ha già ottenuto buoni risultati con un precedente progetto (FFC#4/2018), in cui sono state individuate molecole con efficace azione complementare in associazione con correttori di classe 1 già noti. Si tratta ora di individuare nuovi correttori di terza generazione della proteina CFTR dello stesso gruppo, già chimicamente sviluppato (molecole PP) ancora più efficaci, sia su cellule FC con mutazione F508del ma anche con altre mutazioni, come N1303K o mutazioni stop. I ricercatori intendono testare queste molecole per le loro proprietà farmacologiche, per arrivare a un buon candidato da destinare alla fine a studi clinici per una combinazione terapeutica alternativa o possibilmente migliorativa rispetto a quelle già in uso.