Partendo dall’osservazione che i trattamenti terapeutici disponibili non sono efficaci su mutazioni rare di gating di CFTR, il gruppo di ricerca si propone di identificare nuovi modulatori efficaci per le varianti di CFTR caratterizzate da ridotta apertura del canale. I composti sintetizzati saranno testati per verificare l’attività di potenziamento su una serie di difetti – sia comuni che rari – di funzionalità CFTR e su mutazioni di classe II/III farmacologicamente corrette. I composti più attivi saranno saggiati, da soli o in combinazione con altri modulatori di CFTR noti e in fase preclinica di studio, per confermare la capacità indotta di aprire il canale. I ricercatori si propongono inoltre di analizzare il sito di legame tra CFTR e i nuovi potenziatori preparati attraverso l’utilizzo di apposite sonde chimiche.

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