Il gruppo di ricerca prosegue l’attività di studio del peptide mimetico PI3Kγ derivato dall’enzima fosfatidilinositolo 3-chinasi gamma, in grado di influenzare la funzionalità del canale CFTR. Grazie ai risultati dei precedenti progetti (FFC#8/2018, FFC#25/2014 e FFC#23/2015), il peptide PI3Kγ ha mostrato un’azione sinergica con il Kaftrio, combinazione di modulatori del canale CFTR già approvata anche in Italia per i pazienti portatori di almeno una copia del gene CFTR con la mutazione F508del. I ricercatori procedono ora con ulteriori studi per valutare se il peptide PI3Kγ è in grado di ripristinare la funzione di CFTR anche in presenza di mutazioni rare (classe III-IV, come G551S, G1244E, S549N, R117C, S945L), sia come agente singolo sia in combinazione con i modulatori Kalydeco (ivacaftor) e Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Il gruppo di ricerca prevede inoltre di studiare il meccanismo d’azione con cui il peptide PI3Kγ ripristina la funzionalità della proteina CFTR mutata. L’attività di PI3Kγ verrà valutata in linee cellulari e in cellule epiteliali isolate da persone con FC.

PI3Kg è un composto a uno stadio di sviluppo preclinico avanzato. Il gruppo di ricerca riporta infatti che sono in corso studi certificati di sicurezza e tossicologia su animali e che presto inizieranno le valutazioni della sicurezza del farmaco sull’uomo. I risultati di questo progetto potrebbero essere trasferiti al paziente attraverso un percorso accelerato poiché potrebbero beneficiare di procedure normative già completate.