Per terapia cellulare della FC s’intende l’utilizzo di cellule “immature” prelevate dal paziente, eventualmente sottoposte a correzione del difetto genico, e indotte poi a maturare e a differenziarsi nel tipo cellulare utile al ripristino dei tessuti (e organi) compromessi dalla malattia. Le cellule studiate in questo progetto sono i mesangioblasti (MABs), cellule immature derivate dai vasi del sangue e dotate, in soggetti e animali non FC, di CFTR funzionante. Risultati preliminari hanno dimostrato che, somministrati per bia generale nei topi, i MABs sono capaci di localizzarsi nell’epitelio di polmoni, trachea e intestino. La sperimentazione avverrà iniettando MABs con CFTR normale in topi affetti da FC: verrà misurata la loro capacità di raggiungere e insediarsi negli epiteli bronchiali e intestinali, e trasformarsi in cellule mature di quegli organi. In particolare, nei polmoni ripopolati da queste cellule dotate di CFTR funzionante saranno misurati i segni di riduzione dell’infiammazione e della fibrosi. I MABs potrebbero rappresentare un nuovo tipo di cellule staminali da utilizzare per lo sviluppo di un’efficace terapia cellulare per la FC.