I recenti progressi nella ricerca FC puntano a sviluppare farmaci specifici per differenti classi di difetti genetici responsabili di FC. Questo tipo di terapia non è attualmente disponibile per pazienti con mutazioni di splicing. Le mutazioni splicing interferiscono con la maturazione del RNA messaggero, responsabile dell’informazione per la sintesi della proteina CFTR, e rappresentano circa il 13% delle mutazioni dei pazienti FC. L’ormone vegetale kinetina è stato utilizzato con successo per correggere il difetto di splicing in due malattie genetiche gravi (disautonomia familiare e neurofibromatosi). Questo progetto intende studiare il potenziale terapeutico della kinetina nei confronti delle mutazioni splicing FC. L’intenzione è quella di testare la kinetina in vari modelli cellulari e in linee cellulari derivate da pazienti con mutazioni splicing. In parallelo, si vogliono creare nuove molecole, simili alla kinetina, analizzando una libreria virtuale che raccoglie le strutture chimiche di migliaia di composti.