In precedenti progetti FFC questo gruppo di ricerca ha mostrato che nei topi i mesoangioblasti (MABs), un particolare tipo di cellule staminali presenti nei vasi ematici, se prelevati e iniettati per via sistemica, possono raggiungere il polmone. Qui si insediano, contribuiscono a formare epitelio respiratorio e producono proteina CFTR (progetti FFC#5/2013, FFC#6/2015). Ora vuole studiare se i MABs umani abbiano le stesse caratteristiche dei MABs murini. I MABs umani saranno prelevati e coltivati insieme a cellule epiteliali respiratorie derivate da pazienti FC, per saggiare se possono evolvere in questo tipo di cellule. Inoltre sarà misurata la loro capacità di esprimere CFTR funzionante nell’epitelio FC. L’obiettivo finale è dimostrare che i MABs sono cellule staminali che potrebbero contribuire a rigenerare il tessuto polmonare FC sostituendo al gene CFTR mutato quello normale (terapia genica cellulare FC).
In previous FFC projects the researchers show that mouse Mesoangioblasts (mMABs), vessel-associated adult progenitor cells, when systemically transplanted in CF mouse models, are able to engraft over time the epithelium of airways and intestine, contributing to the epithelial tissue and rescuing the CFTR function (FFC#5/2013, FFC#6/2015). Now their aim is to investigate if human MABs (hMABS) have the same properties. Different populations of human MABs (hMABs) will be tested for the expression of CFTR. Moreover, hMABS will be co-cultured with human bronchiolar epithelial cells from healthy control or CF patients bearing severe mutations of CFTR (F508del, N1303K). In this coculture system, hMABs ability to differentiate into epithelium and to express a functional CFTR (by Ussing chamber) will be tested. The project may help to establish new scientific bases for the application of cell-based therapies to CF.
