Estensione di progetto pilota

In precedenti progetti FFC questo gruppo di ricerca ha mostrato che nei topi i mesoangioblasti (MABs), un particolare tipo di cellule staminali presenti nei vasi ematici, se prelevati e iniettati per via sistemica, possono raggiungere il polmone. Qui si insediano, contribuiscono a formare epitelio respiratorio e producono proteina CFTR (progetti FFC#5/2013, FFC#6/2015). Ora vuole studiare se i MABs umani abbiano le stesse caratteristiche dei MABs murini. I MABs umani saranno prelevati e coltivati insieme a cellule epiteliali respiratorie derivate da pazienti FC, per saggiare se possono evolvere in questo tipo di cellule. Inoltre sarà misurata la loro capacità di esprimere CFTR funzionante nell’epitelio FC. L’obiettivo finale è dimostrare che i MABs sono cellule staminali che potrebbero contribuire a rigenerare il tessuto polmonare FC sostituendo al gene CFTR mutato quello normale (terapia genica cellulare FC).