Il progetto, prendendo in considerazione le mutazioni di stop, più rare della più diffusa F508del, ha l’obiettivo di sviluppare una nuova tecnica di editing genetico sito specifica. I ricercatori propongono lo sviluppo e utilizzo dell’editing sito-specifico dell’mRNA tramite la deaminazione dell’adenosina in inosina, ribonucleotide riconosciuto come guanosina dal ribosoma, che consentirebbe di correggere codoni stop nell’mRNA. Questa nuova tecnica di editing prevede l’utilizzo del sistema REPAIRv2 e di oligonucleotidi antisenso (ASOs) specifici per la regione dell’mRNA dove è presente il codone di stop. I ricercatori propongono di valutare l’efficacia della procedura su modelli cellulari con tecniche di biologia molecolare quali real time-PCR, western blotting, immunofluorescenza e sequenziamento.

XIX Convention FFC Ricerca – scarica qui la breve presentazione del progetto