Obiettivo del progetto è la ricerca di migliori composti per il trattamento di F508del-CFTR. I ricercatori hanno identificato in precedenti progetti FFC gli aminoariltiazoli come potenziali correttori di F508del. Ora intendono disegnare e sintetizzare nuove molecole in cui gli aminoariltiazoli siano ibridati con porzioni di struttura dei correttori più promettenti finora descritti in letteratura, fra cui VX-809. Lo studio si svolgerà attraverso tecniche informatiche che permettono di individuare le unità strutturali fondamentali di ogni molecola e le loro conseguenze sul metabolismo dell’organismo. La scelta delle porzioni da ibridare sarà fatta in base alla relazione fra struttura chimica e attività farmacologica; l’ipotesi è che i composti ibridi così ottenuti abbiano efficacia superiore a quelli di partenza. Saranno purificati con metodi cromatografici (HPLC) e caratterizzati in spettrometria di massa e spettroscopia NMR (Risonanza Magnetica Nucleare); infine la loro funzione farmacologica sarà valutata con metodi biochimici. Il complesso delle ricerche fornirà un attendibile modello informatico per lo studio di nuovi farmaci per CFTR mutata.