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FFC#6/2018
Organoidi intestinali per la valutazione e la correzione farmacologica di anomalie nel trasporto di fluidi e correnti anioniche in pazienti affetti da pancreatite

Intestinal organoids for assessment and pharmacological correction of abnormalities in fluid transport and anion currents in patients affected by pancreatitis

Comprendere il ruolo della proteina CFTR mutata nella pancreatite cronica idiopatica per possibili nuovi trattamenti.

Per completare questo progetto mancano ancora 66.000 euro

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Dati del Progetto

Responsabile
Luca Frulloni (Università degli Studi di Verona, Dip. Medicina, Unità di Gastroenterologia)
Categoria/e
Partner
Vincenzina Lucidi (Ospedale Bambino Gesù, Roma); Hugo de Jonge (Dept. of Gastroenterology & Hepatology, Erasmus University Medical Center)
Ricercatori coinvolti
12
Durata
2
Finanziamento totale
81.000 €
Adozione raggiunta
15.000 €

Obiettivi

Il progetto parte dalla considerazione che buona parte dei malati di pancreatite cronica idiopatica ha almeno una mutazione CFTR e si propone di analizzare il ruolo della proteina CFTR nel determinismo della malattia, con particolare riferimento al trasporto di bicarbonato. Lo studio si varrà di test clinici, impiegati nelle diagnosi di FC atipica, per valutare la funzione CFTR, come il test dei potenziali nasali, la corrente di corto circuito intestinale, il test del flusso sudorale (bubble test). Ma soprattutto ci si varrà degli organoidi intestinali, microscopiche strutture prodotte a partire da cellule staminali di epitelio ricavato da biopsia rettale. Il rigonfiamento degli organoidi in risposta a stimoli del canale CFTR darà la misura di quanto CFTR mutata sia implicata nella genesi della pancreatite. Particolare attenzione verrà dedicata alla misura del flusso di bicarbonato, notoriamente compromesso nei difetti CFTR. Altre tecniche, come la reflettometria confocale e la tecnica FIS, completeranno lo studio sugli organoidi. La finalità ultima del progetto è quella di sviluppare possibili nuovi trattamenti della pancreatite cronica idiopatica.

Objectives

The project starts from the consideration that many patients of idiopathic chronic pancreatitis have at least one CFTR mutation and intends to analyze the role of the CFTR protein in the determinism of the disease, with particular reference to the transport of bicarbonate. The study will use clinical tests used in the diagnosis of atypical CF to evaluate the CFTR function, such as the test of nasal potentials, the intestinal short circuit current, the sweat flow test (bubble test). But above will be used the intestinal organoids (microscopic structures produced from stem cells of epithelium obtained from rectal biopsy). The swelling of the organoids in response to stimuli of the CFTR channel will give the measure of how much CFTR mutated is involved in the genesis of pancreatitis. Particular attention will be paid to the measurement of the bicarbonate flow, notoriously compromised in CFTR defects. Other techniques, such as confocal reflectometry and the FIS technique will complete the study on organoids. The ultimate aim of the project is to develop possible new treatments of idiopathic chronic pancreatitis.

Chi ha adottato il progetto

Delegazione FFC di Taranto Massafra
Delegazione FFC di Taranto Massafra
€ 15.000