L’efficacia di uno dei farmaci disponibili per il trattamento della fibrosi cistica (FC) come Orkambi (lumacaftor-ivacaftor) è ridotta se è concomitante l’infezione da Pseudomonas aeruginosa. Lo scopo del progetto è quello di studiare l’efficacia di vecchi e nuovi modulatori in cellule primarie epiteliali nasali (HNE) in presenza di ceppi clinici di P. aeruginosa isolati dalle corrispettive persone con FC. Ulteriori obiettivi del progetto sono relativi all’azione delle citochine, che è stato dimostrato avere un ruolo nella fisiopatologia della fibrosi cistica. Il gruppo di ricerca si prefigge infatti di determinare la quantità di citochine rilasciate, come la IL-17A, che è una proteina secreta dal sistema immunitario che è stata identificata nell’espettorato di persone con FC, di valutarne i livelli di espressione genica e di studiarne il pathway di segnalazione intracellulare. Lo studio sarà condotto su HNE di 15 persone con FC con F508del e altre mutazioni rare infettate da ceppi clinici di P. aeruginosa isolati dalle stesse persone con FC. I risultati del progetto potrebbero fornire informazioni utili per ottimizzare la previsione delle risposte cliniche ai modulatori della CFTR.

XIX Convention FFC Ricerca – scarica qui la breve presentazione del progetto