Studiare come rispondono gli organoidi intestinali (minuscoli organuli sferici ottenuti da biopsia di mucosa rettale FC che si rigonfiano in risposta a farmaci modulatori di CFTR) in rapporto ai nuovi farmaci mutazione orientati: Ataluren per le mutazioni stop, ivacaftor per mutazioni gating e ivacaftor+lumacaftor per F508del. Correlare la risposta dell’organoide con il diverso livello raggiunto dal farmaco nel plasma e con le variazioni della funzionalità respiratoria del paziente trattato. Valutare anche la riproducibilità della risposta dell’organoide su campioni di plasma congelato oltre che fresco. La prospettiva è di stabilire attraverso l’organoide il livello di risposta individuale al trattamento con nuovo farmaco ed eventualmente adeguarne il dosaggio.