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FFC#7/2016
Organoidi intestinali umani per identificare il recupero di CFTR da parte di molecole attive su mutazioni di CFTR in campioni di plasma umano

Human intestinal organoids for detecting CFTR rescue molecules in human plasma samples

Utilizzo degli organoidi intestinali umani nello studio della risposta ai nuovi farmaci mutazione-orientati, in rapporto alla loro concentrazione plasmatica, per personalizzare il trattamento e il dosaggio.

Dati del Progetto

Responsabile
Paola Melotti (Centro Fibrosi Cistica, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona)
Categoria/e
Ricercatori coinvolti
6
Durata
2 anni
Finanziamento totale
35.000 €
Adozione raggiunta
35.000 €

Obiettivi

Studiare come rispondono gli organoidi intestinali (minuscoli organuli sferici ottenuti da biopsia di mucosa rettale FC che si rigonfiano in risposta a farmaci modulatori di CFTR) in rapporto ai nuovi farmaci mutazione orientati: Ataluren per le mutazioni stop, ivacaftor per mutazioni gating e ivacaftor+lumacaftor per F508del. Correlare la risposta dell’organoide con il diverso livello raggiunto dal farmaco nel plasma e con le variazioni della funzionalità respiratoria del paziente trattato. Valutare anche la riproducibilità della risposta dell’organoide su campioni di plasma congelato oltre che fresco. La prospettiva è di stabilire attraverso l’organoide il livello di risposta individuale al trattamento con nuovo farmaco ed eventualmente adeguarne il dosaggio.

Objectives

To study the swelling of human intestinal organoids in response to different plasma levels of new mutation-targetted drugs; to correlate the entity of the swelling with the respiratory function test variations; to investigate the reproducibility of results in cryopreserved samples. Drugs active on specific mutations in the CFTR gene will be tested: Ataluren, ivacaftor and the combination of ivacaftor and lumacaftor. The model of organoids would thus be fully exploited for prediction of clinical response and monitoring of established therapies in individual patients.

Chi ha adottato il progetto

Delegazione FFC di Belluno
Delegazione FFC di Belluno
€ 35.000