Il progetto si inserisce nel filone di ricerca mirato ad assistere e potenziare l’efficacia dei trattamenti con modulatori di CFTR, che ancora presentano dei limiti di azione. Qui entrano in causa i microRNA (miRNA), che sono piccole molecole di RNA (acido ribonucleico) attive nel citoplasma cellulare e capaci di influenzare l’espressione e la stabilità in membrana della proteina CFTR, interferendo nei processi cosiddetti di trascrizione. La trascrizione consiste nel trasferimento del codice genetico dal DNA al RNA messaggero (mRNA) per la sintesi della proteina CFTR e di altre proteine che collaborano alla sua maturazione e stabilità. Tale influenza si esercita in genere limitando la trascrizione e quindi l’espressione finale della proteina. Lo studio è finalizzato all’identificazione di particolari microRNA (e relativi mRNA bersaglio) con l’obiettivo di modificare l’espressione genica di cellule da pazienti FC e, in particolare, di aumentare stabilità ed espressione della proteina CFTR. Verrà anche testato il contributo di efficacia terapeutica che la modulazione di miRNA critici, a opera di alcuni acidi peptidonucleici (PNA), può avere in combinazione con i modulatori di CFTR attualmente in uso.