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FFC#7/2021
Attivazione integrinica monocitaria come test di valutazione farmacologica in fibrosi cistica - ulteriore analisi

Monocyte integrin activation as a cystic fibrosis drug evaluation test: validation phase

La misurazione dell’attivazione di LFA-1 nei monociti in pazienti FC prima e durante il trattamento con Kaftrio (Trikafta) e Symkevi per monitorare l’efficacia delle terapie per la correzione di CFTR mutata.

Per completare questo progetto mancano ancora 69.850 euro

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Dati del Progetto

Responsabile
Carlo Laudanna (Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona)
Categoria/e
Ricercatori coinvolti
4
Durata
1 anno
Finanziamento totale
69.850 €
Adozione raggiunta
0 €

Obiettivi

Carlo Laudanna

Nel precedente progetto FFC#13/2019, il gruppo di ricerca ha confermato la correlazione tra CFTR mutato e la mancata attivazione dell’integrina LFA-1 (Lymphocyte function-associated antigen-1). Questa osservazione suggerisce che la quantificazione dell’attivazione di LFA-1 nei monociti può costituire un marcatore specifico dell’attività di CFTR. In questo progetto, continuazione del precedente, l’obiettivo è quello di dimostrare che la misurazione dell’attivazione di LFA-1 nei monociti può essere utilizzata per monitorare l’esito dei trattamenti di persone con fibrosi cistica (FC) con i farmaci Kaftrio (Trikafta) e Symkevi correttivi di CFTR. Lo studio sarà svolto su campioni di sangue periferico da donatori sani e da persone con FC con mutazioni di tipo II o III, prima e durante la terapia. L’approccio proposto potrebbe migliorare la capacità predittiva e di monitoraggio per nuove terapie correttrici di CFTR, consentendo così un approccio personalizzato al trattamento della FC.

Objectives

In the previous project FFC#13/2019, the research group confirmed the correlation between mutated CFTR and the lack of activation of the integrin LFA-1 (Lymphocyte function-associated antigen-1). This observation suggests that the quantification of LFA-1 activation in monocytes can be a specific marker of CFTR activity. In this project, an extension of the previous one, the goal is to demonstrate that the measurement of LFA-1 activation in monocytes can be used to monitor the outcome of treatments of persons with cystic fibrosis (CF) with the drugs Katrio (Trikafta) and Symkevi. The study will be carried out on peripheral blood samples from healthy donors and from persons with CF with type II or III mutations, before and during therapy. The proposed approach could improve the predictive and monitoring capacity for new CFTR corrective therapies, thus allowing a personalized approach to the treatment of CF.