FFC#8/2015

Studiare il ruolo della TG2 nella patogenesi della fibrosi cistica: identificazione di possibili bersagli terapeutici innovativi

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#8/2015

Studiare l’autofagia cellulare in FC e l’enzima chiave TG2 per recuperare la proteina CFTR-F508del e controllare l’infiammazione.
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€ 75.000 finanziamento totale

Responsabile

Mauro Piacentini (Dipartimento di Biologia – Università di Tor Vergata, Roma)

Partner

Luigi Maiuri (IERFC, Istituto Europeo per la Ricerca in Fibrosi Cistica – Istituto Scientifico San Raffaele, Milano)

Ricercatori coinvolti

13

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 75.000

Adozione raggiunta

€ 75.000

OBIETTIVI

TG2 è un enzima coinvolto in numerosi processi della cellula tra cui la sua morte (apoptosi), l’autofagia e l’infiammazione. TG2 agisce determinando il sequestro di diverse proteine intracellulari, accumulate in aggresomi, che sono poi rimosse mediante il processo di autofagia. È stato dimostrato che cellule e tessuti di FC sono caratterizzati da un difetto di autofagia e ciò favorisce l’accumulo di proteine maturate in modo scorretto, come la proteina CFTR mutata per effetto di F508del. Pertanto, i ricercatori intendono studiare i meccanismi attraverso i quali TG2 regola il traffico della proteina mutata e come questo sia correlato alla modulazione del processo di autofagia. A questo scopo è stato creato un modello murino che ha caratteristiche genetiche di FC e inoltre ha un difetto di TG2. Scopo dello studio è identificare composti in grado di modulare l’attività di TG2 e riequilibrare il processo dell’autofagia in FC.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC di Cecina e Rosignano

€ 15.000

LIFC Toscana Onlus

€ 15.000

LIFC con Associazioni Regionali per Campagna Nazionale FFC 2015

€ 37.000

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