FFC#8/2016

Difetti di assemblaggio della proteina CFTR-F508del mutata; meccanismi di recupero dell’espressione della proteina CFTR-F508del mutata; correttori e siti di legame dei correttori

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#8/2016

Identificare meccanismo d’azione e sito di legame alla proteina CFTR dei farmaci correttori di CFTR-F508del, per progettare nuovi e più efficaci correttori.
€ 0 da raccogliere
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€ 40.000 finanziamento totale

Ricercatore Responsabile

Oscar Moran (Istituto di Biofisica, Consiglio Nazionale delle Ricerche-CNR, Genova)

Ricercatore Partner

Ricercatori coinvolti

5

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 40.000

Adozione raggiunta

€ 40.000

OBIETTIVI

Sono stati recentemente identificati alcuni farmaci correttori di CFTR-F508del, ma non si conosce il loro meccanismo d’azione. Scopo di questo progetto è identificare i siti di legame dei correttori con la proteina mutata, allo scopo di agevolare la messa a punto di nuovi correttori più efficaci di quelli già noti. Verranno studiate le differenze strutturali esistenti tra i siti di legame sulla proteina normale e su quella mutata; e inoltre verranno analizzati gli effetti di recupero di CFTR da parte di diverse combinazioni di correttori che hanno diversi siti di legame. Gli esperimenti saranno condotti su campioni di cellule di mammifero in cui è stata introdotta la proteina CFTR normale o mutata oppure porzioni importanti di entrambe.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC di Palermo

€ 40.000

Delegazione FFC di Verbania e VCO

€ 12.000

Delegazione FFC di Bologna

€ 65.000

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