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FFC#8/2020
Generazione di colture di cellule staminali delle vie aeree condizionalmente riprogrammate dall'epitelio nasale di pazienti con fibrosi cistica: valutazione della risposta a farmaci modulatori del CFTR e correlazione con il profilo genetico (theratyping) e ripristino della funzione del CFTR mediante approcci di modificazione genica

Establishment of Conditionally Reprogrammed Airway Epithelial Stem Cell cultures from nasal epithelia of Cystic Fibrosis patients: exploring response to CFTR-modulating drugs for correlation with genetic profile (theratyping) and restoring CFTR function through gene editing approaches

Personalizzare le terapie con modulatori di CFTR, specialmente in soggetti FC con mutazioni "orfane", tramite test ex vivo su colture di cellule epiteliali nasali e loro organoidi

Per completare questo progetto mancano ancora 12.000 euro

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Dati del Progetto

Responsabile
Adriana Eramo (Istituto Superiore di Sanità, Dip. di Oncologia e Medicina Molecolare)
Categoria/e
Partner
Marco Lucarelli (Università La Sapienza, Dip. di Medicina Sperimentale)
Ricercatori coinvolti
18
Durata
1 anno
Finanziamento totale
37.000 €
Adozione raggiunta
25.000 €

Obiettivi

           Adriana Eramo

Questo è l’estensione di un precedente progetto (FFC#12/2018), dedicato a studiare l’efficacia di farmaci modulatori di CFTR tramite test ex vivo su cellule di epitelio nasale, e anche su loro organoidi (organi epiteliali in miniatura), sviluppate in coltura partendo dalle loro staminali. L’intento è soprattutto quello di studiare epiteli di soggetti FC con mutazioni rare (saranno valutati 31 genotipi), che non hanno indicazione al trattamento con modulatori di CFTR in uso, quindi sono attualmente prive di cura (dette “orfane”), per sviluppare una personalizzazione delle terapie del difetto di base (operazione indicata come theratyping). Verranno testati e comparati tra loro nell’effetto Orkambi, Symkevi e Kaftrio. Sarà valutata anche una terapia sperimentale volta ad aumentare l’espressione del CFTR e a indurre uno specifico tipo cellulare (chiamato ionocita) con un aumentato trasporto di ione cloruro.

Objectives

This study is the extension of the FFC#12/2018 project, and it will be dedicated to studying the efficacy of CFTR modulators in nasal epithelial cells through ex vivo tests, which will also include organoids grown from stem cells. The aim is, above all, to study the epithelia of CF patients carrying rare mutations – specifically 31 genotypes will be evaluated -– which are not among those treatable with currently approved CFTR modulators; the goal is therefore to develop personalized therapies to target the basic defect in CF (i.e. theratyping ). The samples will be tested and a comparison will be performed in relation to the effects of the currently approved modulators Orkambi, Symkevi and Kaftrio. Moreover, a new therapeutic protocol, aimed at increasing the CFTR expression and transportation of chloride ions through specific cell’s ion-transporters (called “ionocytes”), will be evaluated.

Chi ha adottato il progetto

Delegazione FFC di Lecce
Delegazione FFC di Lecce
€ 15.000
 Delegazione FFC di Napoli San Giuseppe Vesuviano
Delegazione FFC di Napoli San Giuseppe Vesuviano
€ 10.000