FFC#9/2004

Selezione e caratterizzazione funzionale delle variazioni di sequenza intronica CFTR potenzialmente responsabili di forme atipiche di fibrosi cistica: modulazione dello splicing alternativo di CFTR.

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#9/2004

Implementare la tecnologia dell’organ-on-a-chip per riprodurre fedelmente le vie respiratorie umane e rappresentare un modello preclinico umano
€ 0 da raccogliere
0%
€ 25.000 importo totale progetto

Ricercatore Responsabile

R. Strom (Dip. Biotecnologie Cellulari ed Ematologia – Università La Sapienza, Roma)

Ricercatore Partner

S. Quattrucci (Centro Fibrosi Cistica – Università La Sapienza, Roma), F. Mazzilli (Dip. Fisiopatologia Medica – Università La Sapienza, Roma)

Ricercatori coinvolti

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

1 anno

Finanziamento totale

€ 25.000

Adozione raggiunta

€ 25.000

OBIETTIVI

Valutare la possibile responsabilità di mutazioni presenti nella parte non codificante del gene CFTR nel causare forme atipiche di fibrosi cistica e utilizzare questo dato per le diagnosi dubbie nelle quali non si siano trovate mutazioni con le indagini genetiche correnti.

ALTRI PROGETTI DI RETE

I progetti e i servizi da finanziare

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

GMRF#1/2026

Studiare il ruolo della proteina PKD1 nell’aumentare la stabilità e la funzione di CFTR sulla superficie delle cellule
€ 105.000,00 da raccogliere
0%
€ 105.000,00
Finanziamento totale

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#1/2026

Mappare le proteine che regolano la stabilità dell’mRNA di CFTR per individuare nuovi bersagli terapeutici nelle mutazioni stop
€ 59.890,00 da raccogliere
0%
€ 209.890,00
Finanziamento totale

AREA 2 Terapie personalizzate

FFC#2/2026

Valutare il potenziale dei farmaci inibitori della fosfodiesterasi per potenziare i modulatori di CFTR e favorire approcci terapeutici personalizzati
€ 110.000,00 da raccogliere
0%
€ 210.000,00
Finanziamento totale