FFC#9/2004

Selezione e caratterizzazione funzionale delle variazioni di sequenza intronica CFTR potenzialmente responsabili di forme atipiche di fibrosi cistica: modulazione dello splicing alternativo di CFTR.

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#9/2004

Implementare la tecnologia dell’organ-on-a-chip per riprodurre fedelmente le vie respiratorie umane e rappresentare un modello preclinico umano
€ 0 da raccogliere
0%
€ 25.000 finanziamento totale

Responsabile

R. Strom (Dip. Biotecnologie Cellulari ed Ematologia – Università La Sapienza, Roma)

Partner

S. Quattrucci (Centro Fibrosi Cistica – Università La Sapienza, Roma), F. Mazzilli (Dip. Fisiopatologia Medica – Università La Sapienza, Roma)

Ricercatori coinvolti

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

1 anno

Finanziamento totale

€ 25.000

Adozione raggiunta

€ 25.000

OBIETTIVI

Valutare la possibile responsabilità di mutazioni presenti nella parte non codificante del gene CFTR nel causare forme atipiche di fibrosi cistica e utilizzare questo dato per le diagnosi dubbie nelle quali non si siano trovate mutazioni con le indagini genetiche correnti.

ALTRI PROGETTI DI RETE

I progetti e i servizi da finanziare

AREA 4 Terapie dell'infiammazione polmonare

GMRF#1/2024

Studiare l’iperviscosità del fluido che ricopre le vie aeree per disinnescare il circolo vizioso di disidratazione e infiammazione che danneggia i polmoni delle persone con fibrosi cistica
€ 0 da raccogliere
0%
€ 52.500 €
Finanziamento totale

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

GMSG#1/2024

Chiarire il ruolo delle proteine di membrana TMEM16A e TRPV4 e della via di segnalazione del calcio nel coordinare i meccanismi di difesa del nostro organismo
€ 0 da raccogliere
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€ 189.000
Finanziamento totale

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#1/2024

Migliorare l’efficacia di alcuni composti già identificati come attivi su mutazioni di gating (ultra)rare e comprendere il loro meccanismo di azione sulla proteina CFTR
€ 0 da raccogliere
0%
€ 136.500
Finanziamento totale