Con l’introduzione dei nuovi modulatori di CFTR, le persone con fibrosi cistica (FC) hanno visto un netto miglioramento sia della qualità sia dell’aspettativa di vita. Questo progresso, però, porta con sé nuove sfide cliniche legate all’invecchiamento, che devono essere affrontate il più precocemente possibile.

Alcuni studi riportano che nelle persone con FC l’incidenza di tumori è circa 3,5 volte superiore rispetto alla popolazione generale, con una prevalenza di tumori a carico dell’apparato gastrointestinale, in particolare del colon-retto.
Una delle cause principali risiede nelle mucose che rivestono e proteggono l’intestino, costituite da tessuti epiteliali che spesso subiscono danni irreversibili già prima dell’inizio delle terapie. La proteina CFTR, infatti, svolge un ruolo fondamentale nel mantenere la salute di questi tessuti: quando è difettosa, le cellule perdono la loro normale funzionalità, diventano più fragili e meno capaci di rigenerarsi dopo eventi come le infezioni microbiche.
Questo processo di perdita delle caratteristiche epiteliali e trasformazione in cellule più vulnerabili prende il nome di transizione epitelio-mesenchimale (EMT).

In questo progetto, verranno studiati i meccanismi che collegano il difetto di CFTR all’EMT usando cellule primarie delle vie aeree (grazie al Servizio Colture Primarie di FFC Ricerca) e organoidi intestinali. L’obiettivo è identificare potenziali bersagli farmacologici per migliorare e ristabilire la capacità di rigenerazione dei tessuti epiteliali, al fine di migliorare la salute e la qualità di vita delle persone con FC.

Questa ricerca contribuirà ad aprire la strada a nuovi approcci per favorire la rigenerazione dei tessuti e ridurre le complicanze associate all’invecchiamento nelle persone con FC.