Progetto pilota

I correttori favoriscono il recupero e la migrazione della proteina CFTR-F508del mutata sulla membrana plasmatica delle cellule epiteliali; i potenziatori ne favoriscono la stabilità in membrana e quindi la maggior durata d’azione. Obiettivo di questo progetto è studiare nuove terapie nei confronti di CFTR-F508del usando approcci combinati diretti sia a favorirne il recupero che ad aumentarne la stabilità. A questo scopo si è deciso di indagare, su modelli cellulari, il ruolo della proteina CK2 e in particolare l’efficacia di inibitori di CK2 combinati o con cisteamina o con correttori o potenziatori già noti. Si vogliono conoscere le possibilità di interazione dei vari farmaci ed eventuali effetti additivi o sinergici di differenti combinazioni.