Per la correzione di CFTR-F508del mutata si conoscono oggi vari composti, che per lo più sono stati identificati attraverso procedure di screening di grandi archivi di farmaci. Questi composti hanno meccanismo d’azione finora sconosciuto e questo limita la possibilità di migliorarli. Il progetto si propone di scoprire e caratterizzare il meccanismo d’azione di alcuni correttori già noti usando nuovi approcci. Di qui, attraverso l’acquisizione di nuove conoscenze, individuare molecole più specifiche, che hanno funzione di regolare la proteostasi (equilibrio fra corretta sintesi e degradazione) di CFTR, da testare singolarmente o in combinazione per produrre effetti sinergici.