Progetto pilota

L’infiammazione contribuisce in maniera rilevante alla progressione del danno polmonare in fibrosi cistica, di qui la necessità di identificare nuovi antinfiammatori efficaci e privi di effetti collaterali. In precedenti progetti finanziati da FFC questo gruppo di ricerca ha indagato l’efficacia contro l’infiammazione polmonare di due composti, il betasistosterolo (BSS) e il miglustat, già in uso per altri scopi terapeutici. I ricercatori hanno mostrato che BBS esercita effetto antinfiammatorio in cellule bronchiali FC e che un derivato del miglustat, L-miglustat, è attivo in topi con infezione da Pseudomonas aeruginosa. Ora intendono compiere un avanzamento della loro ricerca sperimentando BBS, che è disponibile in commercio, anche su modelli murini, e inoltre sintetizzando e purificando la molecola dell’L-miglustat per l’uso sempre su questi modelli. L’effetto dei composti sarà studiato riguardo alla sicurezza, all’effetto antinfiammatorio e al potere antimicrobico e quello che risulterà più promettente sarà poi sperimentato in topi FC. L’obiettivo finale del progetto è fornire dati utili al riposizionamento di BSS e L-miglustat in fibrosi cistica per passare quindi alla progettazione di trial clinici.