FFC#4/2014

La struttura molecolare e il ripiegamento dell’intero Regolatore Transmembrana della Fibrosi Cistica (CFTR): siti per i correttori

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#4/2014

Studiare la struttura tridimensionale della proteina CFTR-F508del mutata e i cambiamenti che subisce per effetto dei farmaci correttori. Acquisire nuove conoscenze per sintetizzare correttori più efficaci.
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€ 45.000 finanziamento totale

Responsabile

Oscar Moran (Istituto di Biofisica, Consiglio Nazionale delle Ricerche – CNR, Genova)

Ricercatori coinvolti

5

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 45.000

Adozione raggiunta

€ 45.000

OBIETTIVI

Il funzionamento di ogni proteina dipende in maniera stretta dalla sua conformazione tridimensionale. La conoscenza della struttura tridimensionale di CFTR normale e CFTR-F508del mutata e lo studio delle modifiche che la forma mutata subisce per effetto dei farmaci correttori, possono contribuire allo sviluppo di correttori migliori. Il meccanismo d’azione di questi farmaci infatti non è noto. Il presente studio si baserà sull’uso di metodi di dispersione di raggi-X a piccolo angolo, una tecnica che ha il vantaggio di poter essere applicata senza alcun trattamento particolare del campione analizzato, ed è in grado di fornire informazioni dettagliate sulla struttura molecolare di una data proteina in condizioni simili a quelle fisiologiche. Queste informazioni potranno aiutare lo sviluppo di correttori progettati in maniera più razionale.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC di Bologna

€ 45.000

Delegazione FFC di Imola e Romagna

€ 30.000

Gli Amici per la Ricerca di Bassano 2014

€ 25.000

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