Progetto pilota

Occorrono correttori e potenziatori di CFTR mutata più efficaci degli esistenti. I ricercatori di questo progetto hanno scoperto che un peptide (frammento di proteina) derivato dall’enzima PI3Kγ è fondamentale per il funzionamento di CFTR sulla membrana cellulare. PI3Kγ agisce come potenziatore della proteina CFTR favorendo la secrezione epiteliale di cloro in misura maggiore di ivacaftor e potrebbe essere efficace nei confronti di tutte le mutazioni che permettono l’arrivo di CFTR sulla membrana cellulare (compresa F508del, più o meno terapeuticamente corretta). Scopo del progetto è quello di sintetizzare una molecola con le caratteristiche biologiche dell’enzima chiave PI3Kγ ma con un migliore profilo farmacocinetico, le cui proprietà terapeutiche verranno testate su cellule bronchiali FC primarie e in organoidi intestinali con mutazione F508del.