Il progetto punta a sperimentare una terapia basata su cellule staminali in topi affetti da FC. I mesoangioblasti (MAB) sono particolari cellule staminali presenti nella parete dei vasi sanguigni. In un precedente progetto finanziato da FFC questo gruppo di ricerca aveva messo in luce che MAB di topo (MABmice), in seguito alla loro iniezione per via generale, si localizzano nell’epitelio di polmoni, trachea e intestino di topi sani. Inoltre, in topi omozigoti per la mutazione F508del, una volta localizzati, mostrano l’espressione della proteina CFTR normale. L’attuale progetto mira a valutare la capacità dei MABmice di evolvere e dare origine a cellule epiteliali polmonari con CFTR funzionante nel topo geneticamente mutato e a definire quante di queste cellule e per quanto tempo permangono nella sede del polmone. Verrà anche misurato il miglioramento che esse inducono sull’infiammazione polmonare.
Stem cell-based therapy is a potential approach for several incurable diseases. This project aims to evaluate the biological and therapeutic properties of a MAB (mesoangioblasts)-based cell therapy for CF disease. It is based on transplantation of MABs in mouse models of CF. Researchers’ previous data have shown that mouse MABs express low levels of functional CFTR and, most importantly, when systemically transplanted in F508del CFTR mice, are able to engraft overtime the epithelium of lung, trachea and intestine even contributing to the epithelial tissue regeneration. Now, the aim is to increase MAB engraftment to a therapeutic level in terms of both time lasting and percentage and to study their ability to make new epithelium. A general amelioration of the CF disease in terms of reduction of local inflammation together with rescue of physiological parameters will be evaluated.
