GMSG#1/2022

Sviluppo di sistemi di trasporto per la tecnologia CRISPR-Cas per la cura della fibrosi cistica

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

GMSG#1/2022

Analisi di nuove nucleasi Cas per il gene editing in fibrosi cistica e studio di un sistema di trasporto e distribuzione dell'apparato CRISPR-Cas nell'organismo per raggiungere efficacemente il polmone
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€ 149.000 finanziamento totale

Responsabile

Giulia Maule (Dip. di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata – CIBIO, Università di Trento)

Ricercatori coinvolti

4

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

3 anni

Finanziamento totale

€ 149.000

Adozione raggiunta

€ 149.000

OBIETTIVI

La tecnologia di editing genomico CRISPR-Cas è in grado di correggere in modo efficiente e preciso alcune delle mutazioni che causano la fibrosi cistica (FC). Sebbene queste strategie si siano rivelate molto efficaci in modelli cellulari derivati da persone con FC, l’ostacolo principale rimane il delivery in vivo del sistema CRISPR-Cas, ovvero la sua distribuzione all’interno dell’organismo, in particolar modo ai polmoni. In questo progetto i ricercatori si propongono di sviluppare un sistema efficiente di distribuzione del sistema di editing genomico all’epitelio polmonare, sfruttando particolari nanoparticelle derivate da virus chiamate VEsiCas. Queste nanoparticelle si sono già dimostrate efficaci come sistema di trasporto e hanno il vantaggio di modulare l’attivazione del sistema CRISPR. Infatti, a differenza della terapia genica convenzionale, nell’editing genomico la nucleasi, enzima specializzato nel taglio del DNA e necessario per riparare le mutazioni, deve essere attivata solo il tempo necessario per apportare la modifica alla porzione bersaglio. Infine, il progetto analizzerà l’azione di nuove e più efficienti nucleasi, come la Cas12a. I sistemi basati su VEsiCas verranno testati in cellule polmonari primarie e, successivamente, valutati in vivo in modelli animali. Il sistema VEsiCas potrebbe essere impiegato anche per altre malattie polmonari ed essere adattato per agire specificatamente su altri tessuti, ampliando così il suo uso alla cura di altre malattie genetiche.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC Ricerca Val d’Alpone

€ 80.000

Together for Life

€ 69.000

Delegazione FFC Ricerca di Milano

€ 43.085

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