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Progetto strategico FFC Ricerca 2024-2026. GenDel-CF
Strategie di trasferimento genico nei polmoni per il trattamento della fibrosi cistica (GenDel-CF)

Tackling gene delivery in lungs for the treatment of cystic fibrosis (GenDel-CF)

Sviluppo di sistemi di trasporto (delivery) di tecnologie di terapia genica per ripristinare la produzione di una CFTR funzionante

Per completare questo progetto mancano ancora 987.207 euro

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Dati del Progetto

Responsabile
Anna Cereseto, Dipartimento CIBIO dell'Università di Trento
Categoria/e
Partner
Koen Raemdonck, Università di Ghent (Belgio); Sheref S. Mansy, Università dell’Alberta (Canada); Luis J. V. Galietta, Tigem di Pozzuoli (NA); Serena Zacchigna, International Center for Genetic Engineering and Biotechnology (ICGEB) di Trieste.
Durata
3 anni
Finanziamento totale
1.870.207 €
Adozione raggiunta
883.000 €

Obiettivi

La terapia genica per la fibrosi cistica (FC) è una strategia che permette di agire a livello del difetto genetico alla base della malattia. Esistono diversi approcci di terapia genica e per la fibrosi cistica i più promettenti sono quelli basati sulla correzione del DNA mutato (o gene editing), attraverso la tecnica “taglia e cuci” CRISPR-Cas, e l’inserimento all’interno delle cellule dell’RNA messaggero (mRNA) di CFTR che porta l’informazione per la produzione della proteina CFTR funzionante. In entrambi i casi, i sistemi devono essere trasportati e rilasciati (delivery) all’interno del corretto tipo di cellule, che nel caso della fibrosi cistica sono quelle dell’epitelio polmonare.

Il progetto ha l’obiettivo di individuare i più efficienti sistemi di delivery delle tecnologie di terapia genica, capaci di superare sia le barriere cellulari (la membrana) che extracellulari (il microambiente polmonare, che in FC è particolarmente impenetrabile per la presenza di muco denso e stato di infiammazione cronica). Verranno sviluppati e testati diversi sistemi di delivery, a base di particelle virali o nanoparticelle lipidiche. Il progetto si propone inoltre di valutare il miglior sistema di correzione genica, CRISPR-Cas o mRNA da veicolare all’interno delle cellule. I sistemi di correzione genica e di delivery verranno testati in cellule primarie derivate da persone con fibrosi cistica con diverse mutazioni e in modelli animali per valutarne l’efficacia nei polmoni. Il progetto coinvolge ricercatori e ricercatrici internazionali esperti di terapia genica, editing genomico, delivery e modelli sperimentali per lo studio della fibrosi cistica.

L’obiettivo finale è ottenere le migliori formulazioni per correggere il difetto genetico alla base della fibrosi cistica indipendentemente dal tipo di mutazione, per arrivare in futuro a un trattamento somministrabile per via inalatoria a persone con FC.

Al progetto, che partirà nei primi mesi del 2024 è stato assegnato un budget totale di 1.870.207,50 € per i tre anni di attività.
Per informazioni circa le adozioni contattare fabio.cabianca@fibrosicisticaricerca.it.

 

Chi ha adottato il progetto

Lascito Anna Cantelli e Giancarlo Miccini
Lascito Anna Cantelli e Giancarlo Miccini
€ 490.000
Delegazione FFC Ricerca di Imola e Romagna
Delegazione FFC Ricerca di Imola e Romagna
€ 100.000
Gruppo di sostegno FFC Ricerca “Insieme per Giulia Sofia”
Gruppo di sostegno FFC Ricerca “Insieme per Giulia Sofia”
€ 20.000
Delegazione FFC Ricerca di Alberobello
Delegazione FFC Ricerca di Alberobello
€ 30.000
Delegazione FFC Ricerca di Torino
Delegazione FFC Ricerca di Torino
€ 30.000
Delegazione FFC Ricerca di Reggello Firenze
Delegazione FFC Ricerca di Reggello Firenze
€ 30.000
Delegazione FFC Ricerca di Verbania e V.C.O.
Delegazione FFC Ricerca di Verbania e V.C.O.
€ 10.000
Doniamoci - Fundraising Dinner
Doniamoci - Fundraising Dinner
€ 42.000
Associazione Fibrosi Cistica Alto Adige ODV
Associazione Fibrosi Cistica Alto Adige ODV
€ 35.000
Loifur Srl
Loifur Srl
€ 14.000
Lega Italiana Fibrosi Cistica Emilia - Onlus
Lega Italiana Fibrosi Cistica Emilia - Onlus
€ 20.000
Delegazione FFC Ricerca di Vicenza
Delegazione FFC Ricerca di Vicenza
€ 50.000
“Project Hope - Rosa Pastena”
“Project Hope - Rosa Pastena”
€ 12.000