L’ormone della crescita, denominato GH, fisiologicamente secreto dalla ghiandola ipofisi, controlla i processi di crescita, influendo a parecchi livelli sul metabolismo. Esso viene anche prodotto industrialmente attraverso tecniche di ingegneria genetica (sintesi batterica con tecnica cosiddetta ricombinante). Il farmaco è stato da alcuni anni proposto per l’impiego nella fibrosi cistica con l’intento di favorire la crescita in altezza e in peso, spesso compromessa in questa malattia, e migliorare comunque lo stato nutrizionale dei pazienti. Sono noti una decina di studi sull’impiego del farmaco, di cui peraltro solo tre sono studi randomizzati e controllati (studi con soggetti trattati e soggetti non trattati, con assegnazione cosiddetta “random”). Sono in genere studi basati su piccole casistiche e, secondo noi, non conclusivi ma meritevoli di essere seriamente considerati. Di tali studi, e di altri di supporto indiretto, ci offre una recente buona rassegna critica la dr.ssa Hardin, una endocrinologa dell’Università del Texas (Dallas), che merita segnalare (Hardin DS. GH improves growth and clinical status in children with cystic fibrosis – a review of published studies. Eur J Endocrinol 2004;151:S81). La Dr.ssa Hardin conclude, in base all’analisi di tali studi, che vi è una crescente evidenza che il GH ricombinante umano può avere, in tutta sicurezza, uno spazio nel trattamento di alcuni problemi nutrizionali nella fibrosi cistica.

Nonostante i limiti di questi studi si stanno facendo strada alcune evidenze: il GH consente un significativo recupero nell’altezza e delle velocità di cresita in altezza, ma anche un incremento di peso e di massa corporea. Vi è qualche evidenza anche di miglioramento nella tolleranza allo sforzo e di incremento di densità ossea. Più dubbi appaiono i risultati sulla funzione respiratoria e sullo stato di salute complessivo, misurato con la riduzione delle ospedalizzazioni e dei cicli di antibiotico. La dr.ssa Hardin annuncia uno studio prospettico su largo numero di pazienti in corso presso il suo gruppo. Crediamo che questa del GH sia una prospettiva terapeutica interessante ma c’è bisogno di conoscere di più attraverso studi controllati e randomizzati su vasta serie di malati, anche con lo scopo di valutare alla distanza eventuali effetti collaterali, che al momento non sembrano essere segnalati, e soprattutto per stabilire quali pazienti siano candidati eventualmente a questo trattamento.