Nuovi farmaci per il difetto di base della fibrosi cistica (Convegno toscano 2012)
ALTRI PROGRESSI DI RICERCA
Il fumo riduce l’efficacia della terapia con Kaftrio
Un nuovo studio retrospettivo dimostra che l’esposizione al fumo riduce i benefici a lungo termine della terapia per la fibrosi cistica più efficace oggi disponibile: la tripla combinazione elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Splicing e CFTR: come mutazioni apparentemente simili possono avere esiti diversi
Le mutazioni che alterano lo splicing dell’RNA possono avere conseguenze molto diverse sulla produzione della proteina CFTR. Capire questi meccanismi è fondamentale per valutare l’eleggibilità al trattamento con Kaftrio.
La gestione dell’insufficienza pancreatica nelle persone con fibrosi cistica: le nuove linee guida europee
Sono da poco state pubblicate le nuove linee guida europee su diagnosi, monitoraggio e trattamento dell’insufficienza pancreatica. Autori e autrici hanno elaborato raccomandazioni specifiche per le persone con fibrosi cistica
