La sostanza denominata S-nitrosoglutatione (GSNO) è sintetizzata normalmente nell’organismo a vari livelli ed è implicata in vari processi biologici, tra cui quello della dilatazione dei bronchi. Era stata osservata anche la capacità di questa molecola di favorire la maturazione della proteina CFTR difettosa in causa della mutazione DF508 (vedere in Progressi di Ricerca su questo sito S-nitrosoglutatione: capostipite di una famiglia…). Poiché questa sostanza, così come l’ossido nitrico, un suo parente prossimo con analoghe funzioni, si trova a livelli molto bassi nelle vie aeree dei malati CF, si è pensato che il suo rimpiazzo possa essere di beneficio in questa malattia. Con questo intento e sulla base di queste premesse un gruppo di studiosi svedesi dell’Università di Uppsala ha testato l’effetto di GSNO su linee cellulari CF e su cellule ottenute da mucosa nasale di pazienti CF omozigoti per la mutazione DF508 (1). Dopo 4 ore di trattamento con GSNO si è ottenuto un marcato incremento nel flusso di cloro dalle cellule nasali primarie di 18 su 21 pazienti CF. Lo stesso effetto si è ottenuto su linee cellulari CF in cultura. Nessun effetto si è avuto invece sulle cellule epiteliali di controllo ottenute da soggetti sani.

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Gli autori di questo studio pensano che questo effetto di ristoro della funzione di trasporto del cloro nelle cellule respiratorie CF sia dovuto alla promozione della maturazione di CFTR-DF508 ad opera di GSNO, come dimostrato in precedenza.

Lo studio porta un nuovo tassello alla possibilità di una terapia del difetto di proteina CFTR basata sul S-nitrosoglutatione. Ed è assai probabile che di questa molecola sentiremo parlare in un prossimo futuro anche a livello di sperimentazione clinica nell’uomo.

1) Servetnyk Z, et al. Activation of chloride transport in CF airway epithelial cell lines and primari CF nasal epithelial cells by S-nitrosoglutathione. Respir. Res. 2006;7:124