Abbiamo controllato sul sito dove sono registrati tutti i trial clinici ufficialmente resi noti alla comunità scientifica internazionale (clinicaltrials.gov), e non ci sono ancora novità riguardo ai due trial clinici che hanno l’obiettivo di sperimentare il composto ELX-02 in soggetti portatori di doppia G542X o G542X accompagnata da mutazione (diversa da F508del) di classe I o II. Dobbiamo dire, per fare una corretta informazione, che i tempi necessari perché un composto in sperimentazione diventi un farmaco non sono purtroppo a breve termine.  Dopo il trial clinico di fase 2, attualmente in corso per provare efficacia e sicurezza su piccolo numero di malati, se i risultati fossero buoni si dovrebbe passare al trial di fase 3, su numero molto più ampio (1). Superato il trial di fase 3, l’industria che produce il farmaco dovrà produrre i risultati e chiedere alle autorità regolatorie che il composto venga approvato e quindi commercializzato. Quindi, se tutto va bene, per fare un’ipotesi molto grossolana, il percorso di ELX-02 potrebbe concludersi verosimilmente nel 2022. Ma la ricerca comunque procede perché le mutazioni stop sono un grande problema che interessa molti malati FC e non c’è solo ELX-02 all’orizzonte. Nel Seminario FFC del 19 giugno si parlerà anche di nuove strategie per le mutazioni stop, quindi invitiamo tutti gli interessati a seguirlo: fibrosicisticaricerca.it/seminario_ffc_2021. 1) fibrosicisticaricerca.it, Gli studi clinici