FFC#13/2019

Attivazione integrinica monocitaria come test di monitoraggio di farmaci per fibrosi cistica

FFC#13/2019

Confermata la correlazione tra CFTR mutato e disattivazione dell’integrina LFA-1 e conseguente possibile utilizzo di LFA-1 come marcatore dell’efficacia terapeutica dei nuovi farmaci modulatori.

Responsabile

Carlo Laudanna (Università di Verona, Dipartimento di Medicina, Sez. Patologia Generale)

Ricercatori coinvolti

5

Categoria/e

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

1 anno

Adozione raggiunta

€ 60.000 €

RISULTATI

I ricercatori hanno preso in considerazione nello studio 31 pazienti sottoposti a trattamenti terapeutici per il recupero della funzionalità di CFTR mutata, e dai prelievi ematici sono stati isolati e analizzati i monociti. I risultati mostrano che per 23 su 25 pazienti trattati con Kaftrio e per 5 su 6 pazienti trattati con Symkevi, la terapia è stata in grado di correggere il difetto di attivazione dell’integrina LFA-1 (Lymphocyte function-associated antigen). I risultati degli esperimenti hanno perciò confermato la correlazione tra il difetto su CFTR e la LFA-1 difettosa che a sua volta porta a malfunzionamento dei monociti e persistenza dell’infiammazione/infezione polmonare. I ricercatori riportano inoltre che gli approcci terapeutici per recuperare la funzionalità di CFTR hanno anche migliorato anche la funzionalità dei monociti difettosi.
La misurazione dell’attività dell’integrina potrebbe essere utilizzata per valutare l’efficacia dei trattamenti terapeutici con modulatori in pazienti FC.

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