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Una Cura per tutti

Sono oltre 2.000 le mutazioni del gene CFTR che causano la fibrosi cistica.
Grazie ai progressi della ricerca, negli ultimi anni sono stati introdotti nel mercato alcuni farmaci innovativi, chiamati “modulatori della proteina CFTR”, che hanno segnato una svolta decisiva nella storia della malattia, rispondendo a una larga parte di mutazioni, purtroppo non a tutte.

In Italia una consistente parte di persone con FC, circa il 30%, rimane esclusa da queste rivoluzionarie cure. 

La ricerca promossa da Fondazione si sta muovendo, in stretta sinergia con la comunità scientifica internazionale, per trovare cure anche per chi è ancora orfano di terapia, affinché ciò che oggi è possibile per un certo numero di persone con FC un domani sia una realtà per tutti: una Cura per tutti.

Con l’obiettivo di contribuire all’avanzamento delle conoscenze sulla malattia e accelerare la scoperta o l’ottimizzazione di cure per le persone con FC, il Comitato Scientifico FFC Ricerca, attraverso un rigoroso processo di selezione peer reviewogni anno sostiene i progetti scientifici più promettenti, pervenuti tramite bandi.

Un impegno teso a risolvere la malattia alla radice, con particolare attenzione alla correzione dell’alterazione genetica alla base della malattia, l’ultima frontiera della biotecnologia, e alla medicina personalizzata, senza dimenticare la ricerca nel campo delle cure tradizionali per combattere le infezioni e l’infiammazione e portare alla clinica alcune promettenti applicazioni. Oltre agli studi di fase 4, la cosiddetta farmacovigilanza, che si propone di indagare nel medio-lungo termine l’efficacia e la sicurezza di nuovi farmaci.

In questi filoni di ricerca si traduce il progetto complessivo di Fondazione di migliorare la durata e la qualità della vita di tutti i malati di fibrosi cistica.

Dona ora per sostenere i progetti dedicati

1) I PROGETTI DI RETE

Sono 15 i progetti di ricerca selezionati, tra i 62 arrivati in risposta al Bando FFC Ricerca 2022 lanciato lo scorso 15 dicembre, per un investimento complessivo di 1.641.000 euro.
I progetti sono ripartiti in quattro aree di studio e di seguito ne diamo una sintesi.
Per maggiori informazioni è possibile consultare il sito al link: fibrosicisticaricerca.it/area-ricercatori/i-progetti-di-ricerca/

AREA 1 – TERAPIE DEL DIFETTO DI BASE ED EDITING DI ACIDI NUCLEICI

Obiettivi: studiare il difetto di base e gli approcci farmacologici per correggere la proteina CFTR difettosa attraverso modulatori di CFTR con la mutazione F508del (la più frequente in Italia) o con mutazioni attualmente non sensibili ai farmaci in commercio; composti ad azione di rinforzo dei modulatori già in uso; molecole rivolte a potenziare canali alternativi per il trasporto del cloro; DNA e RNA editing.

FFC#1/2022 e FFC#3/2022
Due studi focalizzati sul recupero della proteina CFTR con mutazioni rare e attualmente prive di terapia.

FFC#2/2022
Prosegue lo studio della molecola ARN23765 identificata all’interno del progetto strategico Task Force for Cystic Fibrosis, con più dettagliate analisi sul suo meccanismo d’azione.

FFC#4/2021
Si propone di verificare l’azione di peptidi antimicrobici come modulatori della proteina CFTR mutata.

AREA 2 – TERAPIE DELL’INFEZIONE BRONCOPOLMONARE

Obiettivi: individuare nuove strategie antimicrobiche, soprattutto in relazione al trattamento di microrganismi difficili da trattare.

FFC#5/2022
Tra i microrganismi più studiati e frequenti in fibrosi cistica ci sono i Micobatteri non Tubercolari come il Mycobacterium abscessus.
Lo studio mira a bloccare la capacità di questo batterio di provocare danni interferendo con il suo metabolismo.

FFC#6/2022
Focalizzato a identificare combinazioni di antibiotici capaci di agire in tempi brevi contro Mycobacterium abscessus .

FFC#7/2022
Vuole caratterizzare le infezioni da Mycobacterium abscessus nelle persone italiane con fibrosi cistica.

FFC#8/2022
Si propone di aumentare i meccanismi di difesa delle persone con FC per portare a migliori risultati nel trattamento delle infezioni batteriche.

AREA 3 – TERAPIE DELL’INFIAMMAZIONE POLMONARE

Obiettivi: indagare le strategie per contenere l’infiammazione, molto diffusa negli organi colpiti da FC e determinante nel danno progressivo dei polmoni, fino all’insufficienza respiratoria.

FFC#9/2022
Si propone di identificare nuovi bersagli cellulari utili per le terapie antinfiammatorie.

FFC#10/2022
Continua studi precedenti su composti potenzialmente antinfiammatori che sembrano svolgere anche un’attività di correzione della proteina CFTR mutata.

FFC#11/2022
Vuole fare luce sul ruolo delle piastrine nell’attivazione e risoluzione dell’infiammazione.

FFC#12/2022
Si propone di approfondire il ruolo antinfiammatorio dei batteriofagi usati per combattere le infezioni batteriche.

Area 4 – RICERCA CLINICA ED EPIDEMIOLOGICA

Obiettivi: prevenzione, diagnosi, cura, organizzazione sanitaria e una speciale attenzione all’organizzazione di trial clinici dopo l’immissione in commercio di un nuovo farmaco (studi post marketing), così da verificarne l’effetto nella vita reale.

FFC#13/2022
Si focalizza sull’uso di liposomi per contrastare gli effetti delle infezioni batteriche e per migliorare l’efficacia del farmaco Kaftrio.

FFC#14/2022
Approfondisce gli studi sull’effetto mucolitico dell’enzima DNase per il trattamento della malattia polmonare nella fibrosi cistica.

FFC#15/2022
Entra nel dettaglio della risposta del sistema immunitario alle infezioni del fungo Aspergillus fumigatus per migliorare la diagnosi e le terapie.

2) GIANNI MASTELLA STARTING GRANT
Un nuovo bando volto a sostenere, con un investimento triennale complessivo fino a 180.000 euro, giovani scienziati/e che vogliano consolidare la loro carriera nello studio della fibrosi cistica.
Aperto a tutti i ricercatori e ricercatrici con non più di 35 anni di età (nati entro il 1987), che svolgono o prevedono di svolgere l’attività di ricerca in un laboratorio italiano e che non sono già assunti in un ente di ricerca, il GMSG, lanciato lo scorso 8 febbraio, si è chiuso il 15 marzo con 15 candidature.
È la ricercatrice Giulia Maule del dipartimento CIBIO dell’Università di Trento a vincere la prima edizione del Gianni Mastella Starting Grant con un assegno di ricerca del valore complessivo di 149.000 euro che le permetterà di dedicarsi per i prossimi tre anni a un progetto di terapia genica teso a sviluppare un efficiente sistema di editing (correzione) basato sulla tecnologia CRISPR-Cas.