Sono oltre 2.000 le mutazioni del gene CFTR che causano la fibrosi cistica.

Grazie ai progressi della ricerca, negli ultimi anni sono stati introdotti nel mercato alcuni farmaci innovativi, chiamati “modulatori della proteina CFTR”, che hanno segnato una svolta decisiva nella storia della malattia, rispondendo a una larga parte di mutazioni, purtroppo non a tutte.

In Italia una consistente parte di persone con FC, circa il 30%, rimane esclusa da queste rivoluzionarie cure. 

La ricerca promossa da Fondazione si sta muovendo, in stretta sinergia con la comunità scientifica internazionale, per trovare cure anche per chi è ancora orfano di terapia, affinché ciò che oggi è possibile per un certo numero di persone con FC un domani sia una realtà per tutti: una Cura per tutti.

Con l’obiettivo di contribuire all’avanzamento delle conoscenze sulla malattia e accelerare la scoperta o l’ottimizzazione di cure per le persone con FC, il Comitato Scientifico FFC Ricerca, attraverso un rigoroso processo di selezione peer review, ogni anno sostiene i progetti scientifici più promettenti, pervenuti tramite bandi.

Un impegno teso a risolvere la malattia alla radice, con particolare attenzione alla correzione dell’alterazione genetica alla base della malattia, l’ultima frontiera della biotecnologia, e alla medicina personalizzata, senza dimenticare la ricerca nel campo delle cure tradizionali per combattere le infezioni e l’infiammazione e portare alla clinica alcune promettenti applicazioni. Oltre agli studi di fase 4, la cosiddetta farmacovigilanza, che si propone di indagare nel medio-lungo termine l’efficacia e la sicurezza di nuovi farmaci.

In questi filoni di ricerca si traduce il progetto complessivo di Fondazione di migliorare la durata e la qualità della vita di tutti i malati di fibrosi cistica.

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