In Italia una consistente parte di persone con FC, circa il 30%, rimane esclusa da queste rivoluzionarie cure.
La ricerca promossa da Fondazione si sta muovendo, in stretta sinergia con la comunità scientifica internazionale, per trovare cure anche per chi è ancora orfano di terapia, affinché ciò che oggi è possibile per un certo numero di persone con FC un domani sia una realtà per tutti: una Cura per tutti.
Un impegno teso a risolvere la malattia alla radice, con particolare attenzione alla correzione dell’alterazione genetica alla base della malattia, l’ultima frontiera della biotecnologia, e alla medicina personalizzata, senza dimenticare la ricerca nel campo delle cure tradizionali per combattere le infezioni e l’infiammazione e portare alla clinica alcune promettenti applicazioni. Oltre agli studi di fase 4, la cosiddetta farmacovigilanza, che si propone di indagare nel medio-lungo termine l’efficacia e la sicurezza di nuovi farmaci.
In questi filoni di ricerca si traduce il progetto complessivo di Fondazione di migliorare la durata e la qualità della vita di tutti i malati di fibrosi cistica.
1) I PROGETTI DI RETE
Sono 15 i progetti di ricerca selezionati, tra i 62 arrivati in risposta al Bando FFC Ricerca 2022 lanciato lo scorso 15 dicembre, per un investimento complessivo di 1.641.000 euro.
I progetti sono ripartiti in quattro aree di studio e di seguito ne diamo una sintesi.
Per maggiori informazioni è possibile consultare il sito al link: fibrosicisticaricerca.it/area-ricercatori/i-progetti-di-ricerca/
AREA 1 – TERAPIE DEL DIFETTO DI BASE ED EDITING DI ACIDI NUCLEICI
Obiettivi: studiare il difetto di base e gli approcci farmacologici per correggere la proteina CFTR difettosa attraverso modulatori di CFTR con la mutazione F508del (la più frequente in Italia) o con mutazioni attualmente non sensibili ai farmaci in commercio; composti ad azione di rinforzo dei modulatori già in uso; molecole rivolte a potenziare canali alternativi per il trasporto del cloro; DNA e RNA editing.
FFC#1/2022 e FFC#3/2022
Due studi focalizzati sul recupero della proteina CFTR con mutazioni rare e attualmente prive di terapia.
FFC#2/2022
Prosegue lo studio della molecola ARN23765 identificata all’interno del progetto strategico Task Force for Cystic Fibrosis, con più dettagliate analisi sul suo meccanismo d’azione.
FFC#4/2021
Si propone di verificare l’azione di peptidi antimicrobici come modulatori della proteina CFTR mutata.
AREA 2 – TERAPIE DELL’INFEZIONE BRONCOPOLMONARE
Obiettivi: individuare nuove strategie antimicrobiche, soprattutto in relazione al trattamento di microrganismi difficili da trattare.
FFC#5/2022
Tra i microrganismi più studiati e frequenti in fibrosi cistica ci sono i Micobatteri non Tubercolari come il Mycobacterium abscessus.
Lo studio mira a bloccare la capacità di questo batterio di provocare danni interferendo con il suo metabolismo.
FFC#6/2022
Focalizzato a identificare combinazioni di antibiotici capaci di agire in tempi brevi contro Mycobacterium abscessus .
FFC#7/2022
Vuole caratterizzare le infezioni da Mycobacterium abscessus nelle persone italiane con fibrosi cistica.
FFC#8/2022
Si propone di aumentare i meccanismi di difesa delle persone con FC per portare a migliori risultati nel trattamento delle infezioni batteriche.
AREA 3 – TERAPIE DELL’INFIAMMAZIONE POLMONARE
Obiettivi: indagare le strategie per contenere l’infiammazione, molto diffusa negli organi colpiti da FC e determinante nel danno progressivo dei polmoni, fino all’insufficienza respiratoria.
FFC#9/2022
Si propone di identificare nuovi bersagli cellulari utili per le terapie antinfiammatorie.
FFC#10/2022
Continua studi precedenti su composti potenzialmente antinfiammatori che sembrano svolgere anche un’attività di correzione della proteina CFTR mutata.
FFC#11/2022
Vuole fare luce sul ruolo delle piastrine nell’attivazione e risoluzione dell’infiammazione.
FFC#12/2022
Si propone di approfondire il ruolo antinfiammatorio dei batteriofagi usati per combattere le infezioni batteriche.
Area 4 – RICERCA CLINICA ED EPIDEMIOLOGICA
Obiettivi: prevenzione, diagnosi, cura, organizzazione sanitaria e una speciale attenzione all’organizzazione di trial clinici dopo l’immissione in commercio di un nuovo farmaco (studi post marketing), così da verificarne l’effetto nella vita reale.
FFC#13/2022
Si focalizza sull’uso di liposomi per contrastare gli effetti delle infezioni batteriche e per migliorare l’efficacia del farmaco Kaftrio.
FFC#14/2022
Approfondisce gli studi sull’effetto mucolitico dell’enzima DNase per il trattamento della malattia polmonare nella fibrosi cistica.
FFC#15/2022
Entra nel dettaglio della risposta del sistema immunitario alle infezioni del fungo Aspergillus fumigatus per migliorare la diagnosi e le terapie.
2) GIANNI MASTELLA STARTING GRANT
Un nuovo bando volto a sostenere, con un investimento triennale complessivo fino a 180.000 euro, giovani scienziati/e che vogliano consolidare la loro carriera nello studio della fibrosi cistica.
Aperto a tutti i ricercatori e ricercatrici con non più di 35 anni di età (nati entro il 1987), che svolgono o prevedono di svolgere l’attività di ricerca in un laboratorio italiano e che non sono già assunti in un ente di ricerca, il GMSG, lanciato lo scorso 8 febbraio, si è chiuso il 15 marzo con 15 candidature.
È la ricercatrice Giulia Maule del dipartimento CIBIO dell’Università di Trento a vincere la prima edizione del Gianni Mastella Starting Grant con un assegno di ricerca del valore complessivo di 149.000 euro che le permetterà di dedicarsi per i prossimi tre anni a un progetto di terapia genica teso a sviluppare un efficiente sistema di editing (correzione) basato sulla tecnologia CRISPR-Cas.
