Ieri l’azienda Vertex Pharmaceuticals ha rilasciato un comunicato stampa (qui) su un nuovo trattamento per la fibrosi cistica, nato dalla combinazione di tre molecole, vanzacaftor, tezacaftor e deutivacaftor.
Le informazioni rilasciate riguardano i risultati di tre studi clinici di fase 3, chiamati SKYLINE 102, SKYLINE 103 e RIDGELINE 105. I primi due hanno coinvolto persone con FC a partire dai 12 anni con almeno una mutazione F508del o una mutazione responsiva a Kaftrio e avevano l’obiettivo di analizzare l’efficacia di vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor in un trattamento di 52 settimane per dimostrare la non-inferiorità di questa nuova triplice combinazione rispetto al Kaftrio. Il vantaggio di questi studi è che sono stati condotti per 52 settimane, a differenza delle 24 settimane delle analisi condotte sul Kaftrio.
Lo studio RIDGELINE 105, invece, ha coinvolto bambini con FC di età compresa tra 6 e 11 anni con almeno una mutazione responsiva al Kaftrio ed era volto a valutare principalmente la sicurezza di vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor in un trattamento di 24 settimane.
Tutti i partecipanti hanno ricevuto inizialmente e per almeno 4 settimane il farmaco Kaftrio per stabilire un valore basale per la funzionalità polmonare, il cloro sudorale e altri parametri di efficacia.

Dai dati diffusi da Vertex, la nuova combinazione si è dimostrata efficace nel ridurre i livelli di cloro nel sudore, in maniera addirittura superiore rispetto al Kaftrio, e nel migliorare la funzione polmonare (in termini di ppFEV1, indice di funzione respiratoria che indica il livello di pervietà delle vie aeree). Inoltre, in tutti e tre gli studi, il trattamento è stato ben tollerato dai partecipanti, con livelli di sicurezza analoghi a quelli del Kaftrio.

I risultati non sono ancora stati pubblicati sulle riviste scientifiche internazionali: è importante attendere la presentazione di tutti i dati raccolti per definire nel dettaglio il profilo di sicurezza della nuova combinazione. Vertex intanto prevede di presentare domanda di autorizzazione per vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor sia alla FDA americana che all’europea EMA entro la prima metà del 2024.