Partendo dall’osservazione che il trattamento con Kaftrio e altri farmaci per fibrosi cistica (FC) modificano il contenuto lipidico e proteico delle cellule, i ricercatori si propongono di studiare le alterazioni nelle proteine e nei lipidi dell’epitelio bronchiale da cellule primarie ottenute da persone con FC con mutazione F508del. Saranno valutate tali perturbazioni nel contenuto lipidico e proteico in associazione al trattamento con Kaftrio. I ricercatori studieranno l’epitelio bronchiale di 10 persone con FC con mutazione F508del e 4 con mutazioni a funzione minima e li confronteranno con quelli che otterranno da 10 soggetti non-FC di controllo. Verranno utilizzati strumenti bioinformatici avanzati per studiare il network di lipidi e proteine specificamente associate al recupero di CFTR. I ricercatori si pongono pertanto l’obiettivo di approfondire la conoscenza dei meccanismi alla base del recupero di CFTR, utile per la progettazione di nuovi farmaci per FC.

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