FFC#3/2011

Alterazione di segnali generati dalla Protein Chinasi CK2 in cellule che esprimono ∆F508-CFTR. Aspetti funzionali e prospettive terapeutiche

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#3/2011

Obiettivo di questo progetto è indagare se una molecola con effetto inibitorio su CK2 (enzima fondamentale presente in ogni cellula) può far aumentare la quantità di proteina CFTR-DF508 in grado di funzionare.
€ 0 da raccogliere
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€ 40.000 finanziamento totale

Responsabile

Lorenzo Pinna (Dip. Chimica Biologica, Università di Padova)

Ricercatori coinvolti

10

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 40.000

Adozione raggiunta

€ 40.000

OBIETTIVI

Precedenti ricerche (Progetti FFC #4/2007 e FFC#4/2009) hanno fornito conoscenze importanti su di un enzima fondamentale presente in tutte le cellule, denominato proteinchinasi CK2. E’ stato dimostrato che CK2 svolge una complessa funzione regolatoria sulla proteina CFTR normale. A sua volta anche CFTR agisce su CK2 e, in caso di CFTR con mutazione DF508, i prodotti della degradazione prematura di quest’ultima alterano i segnali metabolici inviati da CK2. In particolare, due aminoacidi presenti in CFTR (S422 e S511) sono potenziali bersagli di CK2. Obiettivo di questo progetto è indagare se una molecola con effetto inibitorio su CK2 può far aumentare la quantità di proteina CFTR-DF508 in grado di funzionare. Questo inibitore di CK2 è già stato disegnato e sperimentato con successo (trial di fase 1) in altra patologia. Pertanto potrebbe essere disponibile anche in campo FC qualora il progetto confermasse che, agendo su CK2, funziona come composto correttore di DF508.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC della Valdadige

€ 20.000

Associazione Trentina FC Fiaba “Il villaggio di Natale” in ricordo di Massimiliano e Sebastiano

€ 20.000

Delegazione FFC di Cecina

€ 10.000

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