Il progetto si propone di studiare con una metodica sofisticata (raggi -X a basso angolo) la struttura della proteina CFTR. Questa metodica permette di avere informazioni dettagliate sulle parti che compongono la proteina e sul loro funzionamento, in condizioni simili a quelle presenti nel corpo umano. La proteina CFTR normale e quella mutata saranno esposte all’azione dei farmaci chiamati “potenziatori”, allo scopo di definire il loro meccanismo d’azione ancora sconosciuto. I farmaci potenziatori, alcuni già in sperimentazione clinica ed altri in corso di avanzato sviluppo preclinico, servono ad aumentare l’attività della proteina CFTR difettosa ma arrivata alla sua giusta sede di azione, la membrana cellulare apicale.