Proponiamo un recente studio multicentrico coordinato dalla Dr.ssa Hardin dell’università del Texas che affronta il tema del potenziale impiego di ormone della crescita (GH) in pazienti CF di età compresa tra 7 e 12 anni. In due precedenti studi a carattere retrospettivo la stessa Hardin aveva presentato i risultati positivi ottenuti con ormone della crescita sul recupero di crescita in altezza e peso in pazienti adolescenti (1) e sul trattamento di soggetti CF con grave malnutrizione (2): di questi studi abbiamo già riferito in Progressi di ricerca (Il trattamento con ormone della crescita può essere utile negli adolescenti con fibrosi cistica che hanno ritardo di crescita; Trattamento con ormone della crescita in casi gravi di malnutrizione FC).

L’ultimo studio è stato condotto con la collaborazione di 10 centri CF ed ha incluso 61 ragazzi CF di peso e altezza inferiore al 25° percentile (57 hanno portato a termine lo studio); 32 pazienti erano trattati con GH per un anno e 29 non erano trattati: i trattati ricevevano una iniezione al giorno di ormone della crescita. Dopo un anno veniva scambiato il trattamento: i non trattati precedentemente venivano trattati per un anno con GH e i già trattati venivano semplicemente osservati per un altro anno.

Il trattamento con GH otteneva rispetto al non trattamento miglioramenti consistenti e significativi sulla velocità di crescita in peso (4.4 Kg /anno contro 2.2 Kg /anno) e in altezza (8,4 cm/anno contro 2,2 cm/anno). Il trattamento otteneva anche un marcato miglioramento del contenuto minerale dell’osso (tutti pazienti erano osteopenici prima del trattamento) e un consistente incremento della massa corporea magra. Gli autori riferiscono anche una riduzione dei ricoveri ospedalieri, mentre non vi era significativo aumento della funzione respiratoria. Quello che appare sorprendente è che questi risultati si mantenevano migliorati, per tutti iparametri considerati, anche nel corso di un anno dopo la sospensione del trattamento con ormone della crescita.

In questo e nei precedenti studi appare evidente che l’ormone della crescita ha un effetto significativo sullo stato nutrizionale dei pazienti CF, che siano essi preadolescenti o adolescenti, che abbiano una grave oppure una modesta malnutrizione. E’ interessante che i risultati si mantengano nel medio tempo, ma non sappiamo quanto nel lungo termine. Per quanto si sa, è presumibile che il migliorato stato nutrizionale per effetto del GH favorisca anche un migliore andamento clinico, ma per il momento non sappiamo quanto questo sia vero, soprattutto nel lungo termine. Ed è importante saperlo, perché il trattamento con GH è non solo economicamente costoso ma è assai pesante per un ragazzo che deve farsi una iniezione al giorno dell’ormone. Né sappiamo di effetti collaterali soprattutto alla distanza (il diabete potrebbe essere facilitato). Del resto, questi studi sono originati per il momento prevalentemente dal gruppo della Dr Hardin e meriterebbero conferme da altre parti. Al momento, salvo forse le condizioni di grave malnutrizione, è difficile pensare a questo trattamento come meritevole con certezza di entrare nel bagaglio routinario delle terapie CF.

1. Hardin DS, et al. Growth hormone treatment improves growth and clinical status in prepuberal children with cystic fibrosis – Results of a multicenter randomized controlled trial. J Clin Endocrin Metab. 2006; epub: 10.1210/jc.2006-1101

3. Hardin DS, Rice J et al. “Growt Hormon treatment enhances nutrition and growth in children with cystic fibrosis receiving enteral nutrition”. J Pediatr 2005;146:303-5