Sono sostanze che aiutano le cellule a “ignorare” un segnale di stop prematuro nell’RNA messaggero di un gene, permettendo di continuare a produrre la proteina completa.

In fibrosi cistica, gli agenti readthrough sono studiati soprattutto per le mutazioni stop (o mutazioni nonsenso), che introducono nell’mRNA di CFTR un segnale di stop anticipato. Diversi farmaci con questa azione sono stati sperimentati, ma finora i risultati degli studi clinici non hanno dimostrato un’efficacia sufficiente per sviluppare una terapia disponibile.