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Domande e Risposte

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29 Luglio 2021

Il percorso di approvazione dei farmaci dipende da tanti fattori, che variano da paese a paese

Autore: Annalisa
Argomenti: Modulatori CFTR
Buonasera, è con gioia ma al contempo grande preoccupazione che leggo la G.U. del 5 luglio. Infatti ho una figlia di (quasi) 12 anni, purtroppo con fibrosi cistica, che NON
28 Luglio 2021

Un lungo percorso di diagnosi con esito F508del/D1152H

Autore: Giuseppe
Buonasera, avevo già scritto tempo fa relativamente al fatto di essere stati chiamati direttamente per effettuare il test del sudore a fronte di un solo screening neonatale (che poi abbiamo
27 Luglio 2021

L’uso di Kaftrio in età pedriatica è stato finora autorizzato solo negli Stati Uniti. In Europa la valutazione è ancora in corso

Autore: Antonio
Argomenti: Modulatori CFTR
Buongiorno, la notizia dell’approvazione di Kaftrio con rimborso da parte del SSN è sicuramente una news importante per tutti i pazienti FC. Si chiede in questa sede se e quando
27 Luglio 2021

Alcune considerazioni sulle indicazioni di rimborsabilità di Kaftrio in Italia

Autore: Martina
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve, perché AIFA ha autorizzato la rimborsabilità di Kaftrio solo per alcune mutazioni, quando invece anche nelle varie rassegne stampa era stato dichiarato che il farmaco sarebbe stato autorizzato secondo
26 Luglio 2021

L’attesa di un farmaco può essere logorante per chi non ce l’ha

Autore: Daniele
Argomenti: Modulatori CFTR
Siamo i genitori di una bambina malata di fibrosi cistica seguita presso il Policlinico Umberto I di Roma. Il genotipo di nostra figlia è composto, oltre che dalla F508del, da

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