AIFA estende la rimborsabilità di Orkambi ai bambini maggiori di 1 anno di età con due mutazioni F508del

AIFA estende la rimborsabilità di Orkambi ai bambini maggiori di 1 anno di età con due mutazioni F508del
È stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) che estende il regime di rimborsabilità di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) a tutti i soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 1 anno e omozigoti per la mutazione F508del.

È stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) che estende il regime di rimborsabilità di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) a tutti i soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 1 anno e omozigoti per la mutazione F508del.

Lumacaftor (VX-809) è un correttore di CFTR: agisce aiutando la proteina ad acquisire una forma corretta. In questo modo, CFTR riesce a raggiungere la superficie cellulare ed è in grado di esercitare, fino a un certo livello, il suo ruolo. Ivacaftor è un potenziatore che permette al canale CFTR mutato di aumentare la sua funzione, facilitando il flusso di ioni cloruro attraverso la membrana apicale degli epiteli.

L’Italia si allinea così alle indicazioni fissate a luglio 2023 da EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) sull’uso del farmaco ai soggetti di età compresa tra 1 e 2 anni e con due copie della mutazione F508del (ne avevamo parlato qui).

News

XXIII Convention dei ricercatori FFC Ricerca

Si terrà a Verona dal 13 al 15 novembre 2025, al centro congressi della Camera di Commercio, la XXIII Convention FFC Ricerca.

News

LIFC e FFC Ricerca incontrano Vertex: urgente sbloccare l’estensione dell’indicazione terapeutica del farmaco Kaftrio in Italia.

LIFC e FFC Ricerca incontrano Vertex per sottolineare l'urgenza di sbloccare l'estensione dell'indicazione terapeutica del farmaco Kaftrio in Italia.

News

Seconda edizione della Settimana di sensibilizzazione di FFC Ricerca e l’attività di advocacy

Dal 20 al 26 ottobre si terrà la seconda edizione della Settimana di sensibilizzazione sul test del portatore sano di fibrosi cistica. Aperto un tavolo istituzionale a sostegno della diffusione del test del portatore sano.