Progetto pilota

La ricerca, negli ultimi anni, ha individuato molecole capaci di recuperare per buona parte dei malati FC la funzione della proteina CFTR geneticamente mutata, responsabile delle manifestazioni cliniche della malattia. Ma non tutti i malati rispondono efficacemente alle terapie già proposte. Il progetto si pone l’obiettivo di individuare vie alternative per correggere più efficacemente la proteina CFTR legata alla mutazione F508del. Per questo, intende analizzare, con procedure sofisticate, l’insieme delle proteine (proteoma: 5-7 mila proteine) di cellule bronchiali umane con mutazione F508del, al fine di individuare quelle che giocano ruoli chiave nella maturazione della proteina CFTR e che potrebbero costituire dei nuovi e più appropriati bersagli farmacologici per recuperare CFTR. Su tali bersagli si cimenteranno inizialmente i farmaci già noti, per aprire poi alla possibilità di farmaci alternativi più adatti ai nuovi bersagli. Il risultato atteso da questo studio è una lista di nuovi candidati bersagli per la terapia della FC