FFC#1/2020

Acidi nucleici peptidici come potenziali amplificatori di CFTR per il trattamento della fibrosi cistica

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#1/2020

Amplificare, mediante speciali acidi nucleici, la sintesi di proteina CFTR mutata, per offrire a correttori e potenziatori più proteina da recuperare, mirando alle mutazioni CFTR con funzione residua.
€ 0 da raccogliere
0%
€ 85.000 finanziamento totale

Responsabile

Felice Amato (Centro CEINGE – Biotecnologie Avanzate, Napoli, Lab. di ricerca in fibrosi cistica)

Ricercatori coinvolti

8

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 85.000

Adozione raggiunta

€ 85.000

OBIETTIVI

Il progetto intende incrementare l’attività dei modulatori di CFTR mutata, aumentando la sintesi della proteina e fornendo quindi maggior quantità di substrato a correttori e potenziatori per un maggior recupero di proteina e funzione CFTR normale. Questo effetto verrebbe ottenuto su cellule respiratorie primarie di malati FC, portatori di mutazioni con funzione residua (FR), usando speciali molecole, gli acidi nucleici peptidici (PNA). Queste sostanze possono sia inibire che amplificare la trascrizione del codice genetico dal DNA all’RNA messaggero, che è il mediatore per la sintesi della proteina CFTR. Verranno prodotti e testati diversi PNA, selezionando quelli con maggiore attività di amplificazione per candidarli a possibili farmaci da sperimentare nell’uomo in associazione con modulatori di CFTR noti.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC di Bologna

€ 85.000

Delegazione FFC Ricerca di Firenze

€ 45.000

Delegazione FFC Ricerca di Ascoli Piceno

€ 12.950

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