Il progetto intende incrementare l’attività dei modulatori di CFTR mutata, aumentando la sintesi della proteina e fornendo quindi maggior quantità di substrato a correttori e potenziatori per un maggior recupero di proteina e funzione CFTR normale. Questo effetto verrebbe ottenuto su cellule respiratorie primarie di malati FC, portatori di mutazioni con funzione residua (FR), usando speciali molecole, gli acidi nucleici peptidici (PNA). Queste sostanze possono sia inibire che amplificare la trascrizione del codice genetico dal DNA all’RNA messaggero, che è il mediatore per la sintesi della proteina CFTR. Verranno prodotti e testati diversi PNA, selezionando quelli con maggiore attività di amplificazione per candidarli a possibili farmaci da sperimentare nell’uomo in associazione con modulatori di CFTR noti.