Estensione di progetto pilota

Per identificare nuove molecole ad azione correttiva su CFTR-F508del e caratterizzarne il meccanismo d’azione, i ricercatori hanno dimostrato in un precedente progetto pilota (FFC#11/2018) la validità di un duplice approccio, composto da studi bioinformatici e tecnica sperimentale chiamata Risonanza Plasmonica di Superficie (SPR, analisi delle interazioni fra molecole in tempo reale). Con questo progetto prenderanno in esame composti già approvati da AIFA o da FDA per l’uso in altre patologie e ne sperimenteranno l’efficacia in FC (processo detto riposizionamento). Inoltre, studieranno composti di origine naturale. Una volta selezionati, con appropriate analisi biochimiche (saggio di termostabilità) e modelli di colture cellulari (incluse culture primarie di cellule epiteliali umane bronchiali derivate da pazienti FC), si valuterà la capacità dei composti di recuperare la funzionalità di CFTR-F508del. La prospettiva è l’identificazione di nuovi composti per il trattamento di CFTR-F508del.