Progetto pilota

Ancora un progetto che ricerca vie alternative per superare i limiti dei modulatori CFTR attualmente in uso o in studio. Si propone di valutare una larga serie di farmaci e prodotti naturali già in uso per altre terapie, con l’intento di individuare quelli che potrebbero avere significativo effetto nel recupero della proteina CFTR-F508del. Il riposizionamento di farmaci noti, con il vantaggio di non dover percorrere la lunga e costosa strada dell’invenzione di nuovi, ha già permesso la scoperta di nuovi farmaci per diverse malattie e così può essere per la FC. Lo studio si avvarrà di un duplice approccio tecnologico: bioinformatico e di risonanza plasmonica di superficie (SPR, analisi delle interazioni fra molecole in tempo reale). Questo consentirà anche di caratterizzare il meccanismo d’azione di piccole molecole terapeutiche per FC. Si procederà con l’utilizzo di appropriati modelli cellulari di FC (tra cui colture primarie da bronchi FC), per validare la potenzialità terapeutica dei farmaci selezionati in prima istanza come attivi nel recupero di CFTR. I farmaci riposizionabili per FC verranno presi in considerazione da un consulente clinico per la comparazione con i farmaci già esistenti per la fibrosi cistica.