Studiare l’effetto del miglustat sulla risposta delle cellule respiratorie FC al batterio Pseudomanas aeruginosa. L’ipotesi è che il miglustat possa esercitare un’azione antinfiammatoria e quindi ridurre l’eccessiva infiammazione che il polmone FC sviluppa quando è attaccato da Pseudomonas. L’effetto di miglustat verrà studiato in cellule dell’epitelio bronchiale riguardo all’espressione di geni pro-infiammazione e geni anti-microbi; e sarà misurato direttamente in modelli animali: topi transgenici “beta ENAC” che hanno un’infiammazione polmonare simile a quella della FC. Infine verrà analizzato il meccanismo del farmaco riguardo al metabolismo dei sfingolipidi, un’importante categoria di componenti naturali del nostro organismo, in modo da confermare l’opportunità del suo uso nella malattia polmonare cronica FC. Il miglustat è un farmaco che si prende per bocca e il cui uso è già stato approvato in Europa e negli USA per il trattamento di una malattia genetica, la malattia di Gaucher, in cui si verifica un’alterazione del metabolismo degli sfingolipidi.