Estensione di progetto pilota

I correttori identificati fino a oggi per il trattamento di F508del-CFTR favoriscono un discreto recupero della proteina sulla membrana plasmatica, ma in quella sede essa mostra un’emivita più breve rispetto alla forma non mutata. Vi è necessità di farmaci che ne incrementino la stabilità. Recenti studi hanno mostrato che la proteinchinasi CK2 è coinvolta nella regolazione della stabilità del F508del-CFTR; inoltre, nel precedente progetto pilota FFC#10/2016, i ricercatori hanno mostrato che l’inibizione di CK2 può ridurre la degradazione di F508del-CFTR. Perciò intendono studiare la possibilità di usare inibitori di CK2 in una terapia combinata con la cisteamina (farmaco che regolando la proteostasi, cioè l’insieme dei meccanismi che controllano la sintesi, la conformazione, la degradazione e l’aggregazione proteica, sembra favorire il recupero di CFTR) oppure con altri correttori. Il meccanismo d’azione sia di CK2 sia di cisteamina non è ben conosciuto. Lo scopo principale di questo progetto è quello di chiarirlo e di indagare la possibile efficacia terapeutica della loro combinazione.