FFC#14/2022

Sfruttare l’effetto mucolitico di un enzima DNase perfezionato per il trattamento della malattia polmonare nella fibrosi cistica

AREA 5 Ricerca clinica ed epidemiologica

FFC#14/2022

Studiare con esperimenti in vitro ed ex vivo una nuova DNasi mucolitica geneticamente modificata da usare per il trattamento della malattia polmonare in fibrosi cistica
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€ 96.400 finanziamento totale

Responsabile

Riccardo Percudani (Università di Parma, Dip. Chimica, Scienze delle Vita e della Sostenibilità ambientale)

Partner

Gianfranco Pasut (Dip. di Scienze del farmaco, Università di Padova), Rosaria Casciaro (IRCCS Istituto Giannina Gaslini, Centro Fibrosi Cistica, Genova)

Ricercatori coinvolti

9

Categoria/e

AREA 5 Ricerca clinica ed epidemiologica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 96.400

Adozione raggiunta

€ 96.400

OBIETTIVI

Nel precedente progetto FFC#9/2018, il gruppo di ricerca ha studiato diversi enzimi DNasi per individuare valide alternative agli agenti mucolitici usati correntemente nel trattamento dei sintomi polmonari nei pazienti con fibrosi cistica (FC). Infatti, tra le componenti del muco che ostruisce le vie aeree delle persone con FC ci sono le cosiddette trappole extracellulari dei neutrofili (neutrophil extracellular traps o NET), cioè strutture prodotte dai neutrofili del sistema immunitario in risposta a infezioni virali, batteriche e fungine. I componenti principali delle NET, assieme a proteine e altre strutture, sono filamenti di DNA espulsi dai neutrofili. Le DNasi vengono usate come agenti mucolitici perché tagliano selettivamente il DNA, e la degradazione del DNA riduce la viscosità del muco bronchiale, favorendo la clearance (pulizia) delle vie aeree. In precedenza il gruppo di ricerca ha prodotto attraverso tecniche di ingegneria genetica, una DNasi particolarmente efficace nel ridurre in vitro la viscosità di un muco artificiale FC. Il nuovo progetto di ricerca si propone di caratterizzare questa nuova DNasi per gli studi preclinici, con analisi in vitro ed ex vivo su colture cellulari ed espettorato proveniente da pazienti FC. Il progetto vuole così fornire nuove informazioni sulla gestione dell’infiammazione in FC tramite la distruzione dei filamenti di DNA per poi sviluppare trattamenti innovativi per la riduzione della patologia infiammatoria nei pazienti affetti da FC.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC Ricerca Valle Scrivia Alessandria

€ 14.000

Intesa Sanpaolo

€ 17.500

Donazione in memoria

€ 30.000

Delegazione FFC Ricerca Altomilanese – Legnano

€ 8.000

Delegazione FFC Ricerca di Lecco Valsassina

€ 26.900

Delegazione FFC Ricerca di Milano

€ 22.000

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