La proteina chiamata Pentrassina lunga o PTX3 è una componente essenziale dei meccanismi di difesa innati nei confronti di specifici patogeni, tra cui P. aeruginosa e A. fumigatus, microorganismi che giocano un ruolo chiave nella patologia polmonare dei pazienti FC. Studi di base condotti in questi anni hanno permesso di definire l’elevato potenziale terapeutico di PTX3 nei confronti di questi microrganismi. Hanno inoltre fatto conoscere anche le varianti genetiche di PTX3 (sono state identificate due isoforme). L’impegno principale di questo progetto è di esplorare, in una prospettiva terapeutica, come queste varianti siano in grado di influenzare la suscettibilità dei pazienti FC a infezioni da Pseudomonas aeruginosa e Aspergillus fumigatus. Inoltre, valutare se FC si associa a un difetto di produzione di PTX3. Questo duplice approccio pone le basi per individuare pazienti FC ad elevato rischio di infezioni ed eventualmente candidarli alla terapia con PTX3 ricombinante (= ottenuta con tecniche di ingegneria genetica) ad uso clinico. Gli studi saranno eseguiti su donatori sani, con indagini precliniche in vitro e in vivo con PTX3 ricombinante, e su campioni di sangue di pazienti FC. Ipotizziamo che le informazioni ottenute rendano più vicino il trasferimento alla clinica di questo nuova strategia antinfettiva.